Aktualności
9.03.2025 roku
Grant naukowo – badawczy Stowarzyszenia NBIA Polska dla Instytutu IPIN Warszawa."Badania łatwo dostępnych, powtarzalnych markerów uszkodzenia ośrodkowego układu nerwowego (OUN) dla oceny postępu choroby i ewentualnej odpowiedzi na stosowane leczenie w NBIA. Badania podstawowe I fazy klinicznej z udziałem pacjentów”
Ze strony Instytutu Psychiatrii i Neurologii umowę podpisał Dyrektor Instytutu Piotr Nowicki, ze strony Stowarzyszenia Prezes Zarządu Maciej Cwyl.
Badania będą realizowane w II Klinice Neurologicznej IPIN w Warszawie kierowanej przez prof. dr hab. n. med. Iwonę Kurkowską-Jastrzębską pod kierunkiem dr hab. n. med. Marty Skowrońskiej.
Grant ufundowany przez Stowarzyszenie NBIA Polska jest szczególnie ważny, bo wieńczy wieloletnią pracę badawczą zespołu klinicznego IPIN, który stał się wiodącą jednostką w Polsce i na świecie w zakresie NBIA. Naukowcy, lekarze i cały personel z Instytutu Psychiatrii i Neurologii oddał pacjentom NBIA całe swe serce, wytrwale pracując przez ostatnie lata nad mechanizmami choroby, biomarkerami, randomizacją pacjentów, poszukując wszelkimi sposobami rozwiązań klinicznych mogących wygrać z tą straszną chorobą. Wieloletnia współpraca Stowarzyszenia NBIA Polska z IPIN to także utworzenie biobanku materiału biologicznego pacjentów, badania nad historią naturalną choroby, realizacja konferencji i seminariów dla NBIA. To wiele artykułów, odczytów i prezentacji zwiększających świadomość o chorobie NBIA w społeczeństwie.
Należy tu wspomnieć o ogromnej otwartości i oddaniu Pani prof. Iwony Kurkowskiej-Jastrzębskiej i Pani prof. Marty Skowrońskiej pacjentom i ich rodzinom. Ważnym aspektem tego grantu jest współpraca zespołu IPIN z zespołami Instytutu im. Nenckiego PAN (Zespół prof. Mariusza Więckowskiego), zespołem badań podstawowych Uniwersytetu Gdańskiego (Zespół prof. Grzegorza Węgrzyna), oraz wielu innych zespołów.
Grant ten umożliwia przyjmowanie pacjentów i wykonywanie badań przedklinicznych, dzięki którym wprowadzimy leki dla NBIA. Obecnie mamy wskazanych ponad 60 pacjentów z Polski odmiany PKAN i MPAN, którzy zostaną przebadani do czerwca 2025 roku.
Grant ten umożliwia przyjmowanie pacjentów i wykonywanie badań przedklinicznych, dzięki którym wprowadzimy leki dla NBIA. Obecnie mamy wskazanych ponad 60 pacjentów z Polski odmiany PKAN i MPAN, którzy zostaną przebadani do czerwca 2025 roku.
Projekt będzie trwał 1 rok i zakładamy kolejne etapy kliniczne.
Ufundowanie grantu przez nasze Stowarzyszenie to również zwieńczenie pracy wielu rodzin ze Stowarzyszenia NBIA Polska, którzy pomimo choroby swoich dzieci nie poddali się, podjęli wyrzeczenie zbierania środków na badania, organizacji eventów i innych aktywności, aby zapewnić wsparcie temu projektowi.
27.02.2025 roku
Grant dla zespołu Prof. Grzegorza Węgrzyna, w zakresie badań podstawowych nad mechanizmami chorobowymi w NBIA
Grant dla zespołu Prof. Grzegorza Węgrzyna, w zakresie badań podstawowych nad mechanizmami chorobowymi w NBIA
Są to badania skuteczności leków, których działanie aktywuje wadliwie działające mechanizmy chorobowe w NBIA i podnosi poziomy deficytowych enzymów w komórkach naszych pacjentów.
To ogromny sukces całego zespołu Profesora, lata ciężkiej pracy w laboratoriach z komórkami i materiałem biologicznym naszych podopiecznych. To też ogromny sukces nas, rodziców, Stowarzyszenia NBIA Polska biorących udział w Terapii Enzymatycznej, bo to dzięki niej udało się nam wspierać i współfinansować te prace.
Praca nad konkretnymi lekami, poparta pozytywnymi wynikami z badań nad uszkodzeniami metabolicznymi pozwala na wdrożenie leczenia w NBIA, daje nam podstawę do uruchomienia badań z udziałem pacjentów.
Badania te dają solidne podstawy do pracy nad wdrożeniem badanych substancji do prób klinicznych.
29.12.2022 roku
Podanie leku w odmianie NBIA BPAN w ramach eksperymentu medycznego
Terapii Eksperymentalnej NBIA
28.12.2022 roku
Przekazanie do laboratorium Wydziału Biologii UG w Gdańsku pobranego od pacjentów materiału, wraz z grupą kontrolną. W zeszłym tygodniu miało miejsce przekazanie z Gdańskiego Uniwersytetu do Instytutu Nenckiego materiału pobranego od pacjentów w Lublinie.
Tym samym zakończyliśmy etap pobrania, rozchodowywania i przekazania między ośrodkami badawczymi komórek. Nasze dwa ośrodki naukowe: Wydział Biologii UG w Gdańsku i Instytut Nenckiego w Warszawie mają już pełny komplet materiału biologicznego do przeprowadzania wnikliwych badań nad nimi.
Program Eksperymentalnej Terapii podania leku dla pacjentów NBIA-BPAN
15 grudnia 2022 roku otrzymaliśmy zgodę Komisji Bioetycznej na podanie leku w odmianie NBIA-BPAN.
Program jest realizowany przy współpracy:
- prof. dr hab. n. med. Magdaleny Chrościńskiej-Krawczyk, wraz z zespołem - Uniwersytecki Szpital Dziecięcy, Klinika Neurologii Dziecięcej w Lublinie;
- prof. dr hab. Grzegorza Węgrzyna, wraz z zespołem - Uniwersytet Gdański, Katedra Biologii Molekularnej;
- mgr Anny Stęplowskiej - Centrum Intensywnej Terapii „Olinek”.
